최초의 혈우병 B 유전자 치료제 FDA 승인

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연간 출혈률 감소 입증...새로운 치료 옵션 제시

미국 식품의약국(FDA)이 유전성 출혈장애 중 하나인 혈우병 B 치료를 위한 최초의 유전자 치료제를 승인했다.

▲ 미국 FDA는 성인 혈우병 B 환자의 연간 출혈률을 감소시키고 예방요법 사용을 줄이거나 없앨 수 있는 유전자 치료제를 허가했다.

글로벌 생명공학기업 CSL은 FDA가 혈우병 B를 가진 적절한 성인 환자를 위한 최초이자 유일한 1회 투여 유전자 치료제 헴제닉스(Hemgenix, etranacogene dezaparvovec)를 승인했다고 22일(현지시각) 발표했다.

헴제닉스는 9인자(Factor IX) 예방요법을 사용하고 있거나 현재 또는 과거에 생명을 위협하는 출혈 경험이 있고 또는 반복적인 심각한 자연출혈 에피소드를 겪는 성인 혈우병 B 환자의 치료제로 허가됐다.

혈우병 B는 단일 유전자 결함으로 인해 혈액 응고를 돕는 단백질 9인자의 생산이 불충분한 것이 특징인 평생 지속되는 희귀 출혈장애다.

중등도에서 중증 혈우병 B 치료에는 9인자 보충요법의 예방적 사용이 포함된다. 이러한 보충요법이 효과적이기는 하지만 환자들은 평생 엄격한 치료 일정을 준수해야 하며 여전히 자연출혈 에피소드를 경험하거나 이동성 제한, 관절 손상, 중증 통증 등을 경험할 수 있다.

이번 승인은 현재 진행 중인 역대 최대 규모의 혈우병 B 유전자 치료제 임상시험인 HOPE-B의 결과에 의해 뒷받침된다. 연구 결과에 따르면 헴제닉스는 주입 후 6개월 뒤 평균 9인자 활성도 39%, 24개월 뒤 평균 9인자 활성도 36.7%를 달성할 수 있도록 했다.

헴제닉스는 주입 후 7~18개월 동안 모든 출혈에 대한 평균 조정 연간 출혈률(ABR)을 6개월 도입기간의 9인자 예방적 보충요법과 비교했을 때 54% 감소시킨 것으로 나타났다. 또한 헴제닉스로 치료받은 환자의 94%는 9인자 예방요법을 중단하고 이전의 일상적 예방요법을 받지 않는 상태를 유지했다.

가장 흔하게 발생한 부작용은 간 효소 상승, 두통, 특정 혈액 효소 수치 상승, 독감 유사 증상, 주입 관련 반응, 피로, 오심, 좋지 않은 기분 등이다.

헴제닉스에 대한 다년간의 임상 개발 프로그램은 네덜란드 생명공학기업 유니큐어(uniQure)가 주도해 왔으며 CSL은 전 세계 상용화 권리를 취득한 이후 임상시험을 후원했다.

유니큐어의 맷 카푸스타 최고경영자는 “오늘 세계 최초로 혈우병 B에 대한 유전자 치료제가 승인된 것은 10년 이상의 연구와 임상 개발을 바탕으로 이뤄진 역사적인 성과”라고 강조하며 “유전자 치료제가 혈우병 B를 앓는 사람에게 획기적인 이점을 제공할 수 있다고 계속 믿고 있었고 혈우병 커뮤니티가 새로운 안전하고 효과적인 치료 옵션을 갖게 돼 흥분하고 있다”고 밝혔다.

CSL 연구개발부 총괄 겸 최고의료책임자 빌 메자노트는 “오늘 역사적인 승인은 환자의 수요를 충족시키는 생물치료제와 백신을 발굴, 개발, 제공하기 위해 수행하는 모든 일에서 환자를 최우선으로 생각하겠다는 약속에 기반을 둔다”며 “이제 헴제닉스를 통해 혈우병 B에 대한 종합적인 혁신 의약품 포트폴리오를 제공하면서 이 질환을 앓는 사람에게 보다 많은 치료 선택권과 더 낫고 지속적인 질병 조절을 전달할 수 있게 됐다”고 말했다.

CSL은 자회사 CSL 베링이 미국에서 최대한 빨리 혈우병 B 환자에게 헴제닉스를 제공할 방침이라고 전했다. 헴제닉스는 현재 다른 전 세계 국가들에서도 규제당국에 의해 심사되고 있다.

로이터 보도에 의하면 CSL은 헴제닉스의 정가를 350만 달러(약 46억5000만 원)로 책정했으며 이에 따라 헴제닉스는 세계에서 가장 비싼 치료제가 됐다.